乔治临床开展多发性硬化症临床试验经验分享
该研究面临了多种挑战，包括专用设备、与多个科室的沟通以及严格的COVID限制。 背景 一家专注于神经退行性疾病的生物制药公司选择乔治临床进行其II期、随机、双盲、平行组、安慰剂对照临床试验，旨在治疗慢性视神经病变的视觉通路缺陷。该研究评估了生物能纳米催化剂作为稳定复发性的多发性硬化症（MS）伴慢性视力障碍患者的髓鞘再生和神经修复治疗的疗效、安全性、耐受性和药代动力学。髓鞘再生疗法不是根治疗法，但可以为许多患重度MS的人带来希望，甚至可能逆转症状。 如今，所有可用的MS药物都旨在减缓进展或缓解症状。目前仍没有根治性方法，当前的治疗方法也无法促进长期神经元损伤的修复。髓鞘再生是一种令人兴奋的新治疗方法，它可以恢复神经元功能，防止进一步的损伤，并可能逆转MS患者残疾的预期结局。现已证明这项研究中的纳米催化剂具有推动神经系统改善的潜力，赋予多发性硬化症患者真正改善其病况的治疗希望。 这项研究旨在改善MS患者的视力，并在同时涉及眼科和神经学专家、特定的专用设备以及长期对患者的评估方面独一无二。该项目需要特殊的培训、坚持不懈、对患者抱以同情与理解以及所有利益相关者作出长期承诺，来推动它向前发展，并追求这种可能改变生活的治疗方法。此研究在澳大利亚和北美进行。 考虑到我们员工的灵活性和奉献精神以及我们在澳大利亚的丰富经验，乔治临床非常适合这项研究。并且这个最终可能提供丰富好处的治疗方法激励了团队成员。对于这项研究，乔治临床提供研究者服务、医学监查、项目管理、质量管理、监管服务、安全性管理和研究中心管理。 挑战 在伦理批准之前，由于对研究方案进行了必要的修改，初始启动被延迟。一些系统和流程需要付出额外的努力以及利益相关者之间的高度沟通和信任才能完成。申办方提供的复杂技术设备需要大量培训以及耗时的认证过程。 筛选缓慢而困难，部分原因是在12月和假期期间进行研究中心启动，并且热敏感性导致许多患者的MS体征和症状暂时恶化。入选要求非常特殊，多次评估和长时间的研究中心访视给研究中心工作人员和患者带来了额外的压力。参与研究对MS患者来说既有身体上的困难，也可能迫使他们向目前不知道自己患有MS的家庭成员或同事透露自己的病情。 COVID-19也带来了相当大的挑战，包括多次封锁、严格的旅行限制和减少不必要的医院就诊，这些情况给工作人员以及患者带来了额外的压力，尤其是那些希望继续参加研究但被留在家中的患者。 解决方案 乔治临床已在该地区开展临床试验长达20多年，并通过多年的发展与澳大利亚的多个研究中心建立了长期合作关系。 这项研究的复杂性要求乔治临床、申办方和研究中心之间快速建立团队。进行了持续和一致的沟通，所有利益相关者都参与解决和复杂研究方案以及专用设备相关的问题。 通过良好的沟通，我们有效帮助解决早期问题，并且我们的系统和流程（包括模板、指导文件和全面的SOP）很快得到了申办方的批准和采用。每周的电话联系确保了申办方的参与度和满意度。随着研究方案的修正，乔治临床按时提交了HREC和RGO，并迅速适应修正案。 通过研究中心和设备供应商之间的远程进修电话，为CRA团队的所有成员提供了充分的设备培训。乔治临床还促进了神经科和眼科之间的互动，这两科室都是这项独特研究的组成部分。这反映了本研究采用的统一团队方法——研究中心工作人员、乔治临床和申办方之间的相互理解——确保了成功。 在多次封控期间保持研究开展需要有灵活度以及延长工作时间，并对患者由于保持依从性而产生的额外负担有敏锐理解。在我们的研究中，患者始终处于最前沿，乔治临床的人员和研究中心研究者在努力确保为所有入选患者提供最佳选择时表现出极大的毅力和同情心。研究团队帮助为患者安排远程医疗访视，并将他们的IP直接发送至家中，这样，他们就可以继续入选并获得研究护理。 MS患者有可能真正看到他们的病况得到改善，这种令人兴奋的设想促成了乔治临床“能做到”的态度。我们很自豪能够在这些重要进步中发挥作用，从而为患者人群带来更优生活质量的希望。 乔治临床团队超越期望 当乔治临床首席CRA和临床试验经理Manuela Glinski-Smith得知一名参与five-leg欧洲假期的研究受试者无法从一家预订的航空公司获得海关信息时，她立即采取措施，首先确保患者所在国允许研究药物通关。其次在旅行社未能得到回应的情况下，CRA在凌晨2点联系了都柏林的机场安检部门，讨论此事，并确认药物进入该国需要提供哪些文件。一切问题都解决了，患者能够安心地旅行，他们可以在整个旅程中随身携带药物。我们为乔治临床在全球工作的所有杰出人员的奉献精神和个人承诺感到非常自豪，本文只提供了他们如何始终超越高标准，服务于我们客户和患者的一个小例子。 结果 筛选和招募活动正在进行中。所有研究中心和乔治临床团队仍然对研究和产品充满热情。申办方采用协作程度非常高的方法来解决问题，所有利益相关者都作为一个团队携手工作。在任何时候，都保障了流畅和积极的沟通。对研究的改进正在进行中，以使该产品更接近成功，申办方、乔治临床和研究中心都准备好在这些改进实施时维持现有团队。在美国，也有一些研究中心正在考虑加入，申办方已表示乔治临床将负责那里的管理。 初步的一线结果已发布，这有利于目前研究的扩展。申办方正在考虑开展一项更大规模的试验，并让乔治临床参与所有相关的规划和管理活动。
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