从风险保留矩阵和个人与CRA联络，到有着20种语言的面向患者的动画，我们致力让每一位患者持续参与直至研究结束。
罕见病的临床试验由于其不可确定的性质和较少的患者人群而具有一些特殊的挑战。对于这些通常严重甚至危及生命的疾病，研究是至关重要的，这些疾病也会影响儿童患者，且通常尚无已知的治愈方法。当研究完成时，在这些规模相对较小的试验中保留患者具有重要意义，并且必须充分了解患者情况并保持良好的沟通。
目前，乔治临床正在开展两项干预性肾脏临床试验：一项研究旨在帮助局灶节段性肾小球硬化（FSGS）患者，另一项研究是迄今为止在IgA肾病（IgAN）领域中开展的最大规模研究之一。两者均为III期全球研究，历时数年，并且每项研究会纳入几百例患者。
FSGS可能因多种不同的原因导致。尽管FSGS在成人中发生频率更高，但它是儿童终末期肾病（ESRD）的主要原因。考虑到目前尚无FDA批准的治疗，因此关于FSGS的试验至关重要。
IgAN是一种自身免疫性疾病，可导致10%-20%的患者发生ESRD，最常见于高加索人和亚洲人群，几乎是男性的2倍。通常情况下IgAN会影响中青年个体。
任何特定个体都无法治愈，也无法确定其将采取何种治疗。目前疗法的目标是减缓其进程，但一些治疗方法（如高剂量皮质类固醇治疗）会带来毒性风险，KDIGO指南建议这应该“高度谨慎地给药…或在某些情况下完全避免给药。”(KDIGO 2021 Clinical Practice Guideline For the Management of Glomerular Diseases. Kidney Int Suppl 2021)
我们的保留团队竭力确保对每例患者进行追踪和随访，并确保医学监查员和CRA为研究中心提供其所需的正确支持，以实现患者的最佳结局。我们还不断监测研究团队尚不明确的潜在风险。如果我们从风险监测报告中发现了潜在的危险信号（基于重要的疾病特异性要素以及以患者为中心的要素），乔治临床会联系CRA，让其与研究中心进行登记，并确定最佳干预方案，以便让该患者继续参与研究。
—— Sarah Coggan,
Global Scientific Manager, George Clinical
乔治临床科学领袖团队
我们在亚太地区、拉丁美洲、欧洲和北美的团队由这4个地区的地区级科学负责人、经理和助理以及21个国家的国家级负责人/主要研究者组成。他们发挥了以下作用：
- 推动患者保留
- 积极参与研究
- 将从所在地区的其他研究中获得的保留患者经验用于此次试验
- 贡献文化专业知识和当地临床实践、患者人群和特定研究中心的知识
乔治临床从研究之初即参与了IgAN试验，提供全面的全球科学领导力服务，并在亚太地区承担运营责任。在FSGS试验中，乔治临床受邀在试验开始后提供全球科学领导力服务，申办者在两项试验中均引入了保留计划。
凭借我们深厚的肾脏经验、全球肾脏科学领袖网络以及过去全球试验中高保留率的优秀记录，乔治临床非常适合承担这两项试验的开展。
挑战
FSGS试验已完成入组，入组了超过300例患者。必须保留这些患者直至试验结束，以获得预期结果。IgAN研究已完成入组，约有400例患者，并将评估治疗对eGFR斜率的影响。成功完成入组后，乔治临床目前的主要关注重点是让每位患者继续参与研究，直至试验结束，以免对最终研究结果造成负面影响。
解决方案
乔治临床借鉴了此前成功的保留策略和技巧，针对这两项重要研究制定了专门的保留计划，具体包括：基于风险评估矩阵监控患者的研究终止风险；制作研究中心和CRA培训材料；制作面向患者的材料；以及广泛简化申办方、医学监查团队和参与的CRO之间就所有保留案例进行的沟通。
我们的保留监测活动包括每周更新、审查每例病例、以个体化方法支持CRA以及详细跟踪和运行与每例病例相关的所有通信日志。定期执行由我们的科学领袖团队与申办方协调设计的保留风险报告，并对患者进行风险评分，以确定是否需开展进一步研究。
CRA培训涵盖了广泛内容，我们采用了多种不同的方法来强调保留的重要性，并为CRA提供所需的工具。我们还采用了新的媒体方法，专门为这些研究设计了现场培训动画，以进一步确保CRA充分了解材料。在网站上查看视频时追踪查看完成情况。申办方对该策略的积极反馈进一步促使我们创建了面向患者的动画，并计划将该动画翻译成全球所有研究中心使用的约20种语言。
患者视频的特点之一是乔治研究院肾脏患者小组参与了该视频的设计和信息传递。由澳大利亚乔治研究院管理的小组回顾了我们的最初想法，并提出了相应建议，其建议使动画更为生动翔实，且对预期受众的适用性更佳。参加过临床试验的肾脏患者小组为我们带来了宝贵的经验，我们将继续就未来患者沟通策略寻求其意见。
我们的患者保留团队每周召开一次会议，每月与申办方举行一次会议——如出现任何问题，可酌情增加会议频率。相应国家的研究负责人均全程参与该过程，并在发生任何异常时立即介入，以防止研究终止。我们发现，早期干预可促进工作人员和患者的参与。
我们申办方的反馈非常积极，我们将继续与他们密切合作，以保持研究的完整性，并重点关注患者保留情况。两项研究的招募均已完成，但在随访完成且两项研究的主要结果于2023年底发布之前，患者保留将仍然是关键的优先事项。
